Antecedentes y visión general

La diabetes tipo 1 (T1D) es una enfermedad autoinmune causada por el sistema inmunitario, que ataca y destruye las células beta productoras de insulina del páncreas. El resultado es una dependencia de por vida de la insulina exógena cuidadosamente titulada. Breakthrough T1D calcula que aproximadamente 1,4 millones de personas en EE.UU. y unos 20 millones en todo el mundo padecen esta enfermedad.

Como principal organización mundial de investigación y defensa de la diabetes tipo 1, Breakthrough T1D ayuda a mejorar la vida cotidiana con diabetes tipo 1, al tiempo que impulsa la búsqueda de curas. Hemos recorrido un largo camino hacia nuestro objetivo de curación con la disponibilidad de sistemas automatizados de medición y gestión de la glucosa, insulinas mejoradas y una prometedora cartera de candidatos terapéuticos que tienen el potencial de modificar el curso de la enfermedad y reducir la dependencia de la insulina. Sin embargo, aún queda mucho camino por recorrer.

Objetivos

Nuestra estrategia de investigación tiene dos pilares: curar la T1D y mejorar la vida de las personas con T1D. La investigación de los avances en la T1D da prioridad a los proyectos con mayores probabilidades de acelerar el suministro de terapias para curar (y prevenir) la T1D, al tiempo que mantiene la financiación estratégica para colmar lagunas en la investigación que mejora la vida de las personas con T1D.

En los próximos cinco años nos centraremos en lo siguiente:

Desarrollar y ejecutar una estrategia universal global de detección precoz de la T1D que reduzca la CAD en el momento del diagnóstico, identifique a los individuos de alto riesgo para su detección precoz, acelere la evaluación de las terapias modificadoras de la enfermedad, reconozca a los individuos que podrán optar a los tratamientos preventivos aprobados y desarrolle análisis de costes y beneficios del cribado para su evaluación por los pagadores.

Acelerar el desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad que retrasen, detengan o inviertan el desarrollo y la progresión de la T1D, permitir las pruebas clínicas de estas terapias y facilitar el desarrollo de modelos empresariales que apoyen el desarrollo y la comercialización de fármacos para la T1D.

Acelerar el desarrollo de productos de sustitución de células beta de primera generación, demostrando al menos 6 meses de reducción de las necesidades de insulina, potencialmente con el uso de inmunosupresión local.

Mejorar los resultados generales de las personas con T1D (y potencialmente de una población más amplia de personas con diabetes insulinodependiente), reducir la carga de la enfermedad y las complicaciones, y reducir las barreras para la adopción de los avances recientemente aprobados que cambian la vida.

Fomentar una comunidad de investigadores y clínicos de la T1D mediante premios de formación y actividades de creación de redes, y tender puentes entre endocrinólogos, cirujanos de trasplantes, psicólogos e inmunólogos.

Ejecución

Los principios rectores que sustentan nuestra misión:
  • Permitir la progresión de las terapias a través del proceso de I+D con una línea de visión hacia el desarrollo del producto y reducir las barreras en el desarrollo y comercialización del producto a lo largo del proceso.
  • Apoyar la innovación para colmar las lagunas de conocimiento y crear potencial para nuevos paradigmas de tratamiento y desarrollo de productos.
  • Haz “grandes apuestas” para impulsar agresivamente nuevas oportunidades de investigación e iniciativas prometedoras.
  • Crear y mantener asociaciones con financiadores y partes interesadas globales, como los Institutos Nacionales de Salud, Helmsley Charitable Trust, otras fundaciones y financiadores gubernamentales que aprovechen los recursos y complementen los puntos fuertes para colmar lagunas y eliminar barreras.
  • Cultivar equipos multidisciplinares (consorcios, proyectos público-privados, coaliciones, otros) para abordar retos científicos específicos.
  • Influir mediante el liderazgo de pensamiento para orientar las actividades de las partes interesadas en la T1D (mundo académico, sector privado, gobierno) con el fin de alcanzar nuestros objetivos.

Resumen

Nuestro éxito se define por la disponibilidad de terapias asequibles que mejoran la vida de las personas con T1D y tienen el potencial de ayudar también a otras, incluidas las que padecen T2D y otros trastornos autoinmunes. Lo conseguimos apoyando una cartera diversificada de investigación académica e industrial que pueda pasar con éxito de la investigación inicial de descubrimiento a los ensayos clínicos y el desarrollo de productos. Dedicamos financiación y otros recursos a proyectos tanto en fase inicial como listos para la clínica, con el fin de acelerar los avances hacia nuestra misión tanto a largo como a corto plazo.

Completa Estrategia innovadora para curar la T1D

Completa la estrategia Breakthrough T1D para mejorar vidas

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Mira dónde están impulsando el progreso las casi 500 subvenciones activas de Breakthrough T1D.

Infórmate sobre nuestros dos objetivos principales de investigación: curar la T1D y mejorar vidas.